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首页| 旨在改善神经系统疾病治疗的新技术 原创 Science Daily 阿尔茨海默病 前天 点击上方蓝字,立即免费关注阿尔茨海默病。 最近开发的一种启动基因活性的系统可以改善对广泛神经系统疾病的治疗。 普林斯顿神经科学研究所（Princeton Neuroscience Institute）的病毒神经工程研究员埃斯特班·恩格尔（Esteban Engel）和他的团队开发出了新的基因启动子,这种启动子的作用类似于打开基因表达的开关,有望拓宽传递大基因的能力,并使其长期保持活性。 这项研究在线发表在《分子疗法：方法与临床发展》（Molecular Therapy: Methods & Clinical Development）杂志上。 该团队正在开发这些基因开关,用于基因治疗,即传递新的基因来替换或帮助有缺陷的基因。基因治疗是一种很有前途的治疗许多疾病的策略,包括涉及大脑的疾病,如帕金森病和阿尔茨海默病。 为了将基因带入细胞,科学家利用了这样一个事实,即病毒携带进入细胞的机制。多年来,科学家们已经改造了病毒,使其以安全、不致病的方式传递基因。其中一种常用的病毒是相对无害的腺相关病毒（adeno-associated virus ,AAV）。 普林斯顿大学 Engel和他的团队创造了新的基因启动子,在基因进入神经元(大脑和神经系统的细胞)后启动基因。该团队通过采用在另一类病毒——疱疹病毒中发现的启动子的属性来设计它们的启动子,疱疹病毒通过在神经系统中建立慢性感染而在体内存活多年。 该团队的工程启动子占用的空间远远小于基因治疗中使用的现有启动子,允许更大的基因或多个基因的运输。新的启动子也很持久,不像大多数常见的启动子那么容易被抑制或失活,所以治疗基因在很长一段时间内是活跃的。这些新的启动子与AAV以及其他病毒和非病毒基因传递系统协同工作。 Engel说:“这些新的启动子将使我们能够传递更大的基因或多个小基因,而且只要需要,这些基因就可以一直保持活性。 新希望：辅助改善记忆,有望延缓AD进展 参考文献 Source：Princeton University Novel technology aims to improve treatment of neurological diseases Reference： Carola J. Maturana, Jessica L. Verpeut, Thomas J. Pisano, Zahra M. Dhanerawala, Andrew Esteves, Lynn W. Enquist, Esteban A. Engel. Small Alphaherpesvirus Latency-Associated Promoters Drive Efficient and Long-Term Transgene Expression in The Central Nervous System. Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, 2020; DOI: 10.1016/j.omtm.2020.04.004 免责声明 本公众号上的医疗信息仅作为信息资源提供与分享,不用于或依赖于任何诊断或治疗目的。此信息不应替代专业诊断或治疗。在做出任何医疗决定或有关特定医疗状况的指导之前,请咨询你的医生。 关爱父母 关注阿尔茨海默病 更多内容vip可查看 |